SMA nedir, tedavisi neden bu kadar pahalı, Türkiye'deki tartışmalar neler?
Türkiye'de son zamanlarda özellikle sosyal medyada en aktif yürütülen kampanyalardan biri SMA kampanyası. Aileler sosyal medyadan açtıkları hesaplar üzerinden bağış yoluyla kampanya yürüterek SMA hastası bebeklerini ABD, Avrupa'ya tedaviye göndermeye çalışıyor. SMA kampanyalarında en sık duyulan ilacın ismi isen Zolngensma. Tek seferlik verilen bu ilacın maliyeti 2 ila 3 milyon dolar arasında.
Peki SMA nedir, neden tedavisi bu kadar pahalı, Türkiye’de bu konudaki tartışmalar ve Sağlık Bakanlığı’nın çalışmaları neler?
SMA nedir?
Sağlık Bakanlığı’nca 2021 yılında evlilik öncesindeki çiftlere ücretsiz Spinal Müsküler Atrofi (SMA) taraması çalışması başlatılan pilot illerden biri Şanlıurfa. Şanlıurfa Eğitim ve Araştırma Hastanesi’nden Doktor Mehmet Akif Tuncel, SMA hastalığını şöyle tanımlıyor:
“SMA genetik bir hastalık. Akraba evliliklerinin fazla olduğu Ortadoğu’da daha sık görülen SMA, 3 tipi olan sinir motor nöron hastalığıdır. Kasların kasılmasını etkileyen, duyusal hiçbir hasarı olmayan, zihnin normal olduğu bir hastalık türü. Çocuklarda görülen bir kalıtsal hastalık. Genelde anne ve babadan gelen çekinik genle taşınır. Anne ya da baba taşıyıcıdır. En sık görülen tipi SMA TİP 1’dir. SMA TİP 1’de tedavi olamayan çocukların 2 yaşından fazla yaşaması nadir görülür. SMA TİP 2 z 2-3 yaşlarında ortaya çıkar, daha hafif seyirlidir. SMA TİP 3 ise 7 yaşından ergenlik dönemine kadar semptom vermeye başlar. Bir de yetişkin tip var. Bunların hepsi genelde nadir görülür. En sık görülen ve ölümcül olan SMA TİP 1’dir. SMA TİP 1, kaslarda zayıflamayla başlıyor, kaslardaki zayıflama ilerliyor. Solunum kaslarına ulaştığında da çocuklar solunum cihazına bağlı hale geliyor ve zatürre ya da enfeksiyondan hayatını kaybediyor.”
Zolgensma nasıl bir ilaç, Türkiye'de var mı?
SMA tedavisinde en sık duyulan ilaç ismi Zolgensma. Tarihte üretilmiş en pahalı ilaç olarak bilinen Zolgensma’nın fiyatı 2 ila 3 milyon dolar arasında.
Zolgensma ile SMN1 geninin çalışan bir versiyonuyla değiştirilmesi hedefleniyor. Damar içi enjeksiyon yoluyla tek seferde uygulanan Zolgensma, ABD'de 2 yaşından küçük ve Avrupa'da ise 21 kilodan hafif çocuklarda kullanılabilen ilaç tek doz halinde uygulanıyor.
Ancak Türkiye’de henüz kullanımda değil. SMA hastası bebeklerin aileleri Zolgensma tedavisinin Türkiye’de uygulanmasını istiyor.
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca ise geçtiğimiz kasım ayında konuya ilişkin yaptığı açıklamada Türkiye’de uygulanmamasının sebebinin ekonomik olmadığını ifade etti.
Türkiye’de SMA konucunda ikinci bir ilacın kullanımının Bilim Kurulu tarafından önerildiğini belirterek şunları söyledi:
“Bilim Kurulumuz, oral kullanımı olan etkisini göstermiş ikinci bir ilacın kullanımını önerdi. Bu ilacın kullanıma alınması için işlemleri başlattık SMA konusu kesinlikle bir ödeme sorunu değildir. Binden fazla SMA hastamız var ve tedavilerini etkinliğini ispat etmiş ilaçla masraflarının tamamını devletimiz karşılayacak şekilde kullanıyoruz. Bunun mali bir konu olmadığı şu örnekle izah edilebilir. Türkiye'de toplam 250 hastası için başka iki nadir hastalıkta kullanılan, sadece iki enzim türü için yıllık SMA hastaları için ödenen toplam miktarın iki katı ödeme yapıyoruz. 60 milyon euro SMA için, 120 milyon euro iki enzim için ödüyoruz 250 hasta için. Sorun nerede? Zolgensma isimli gen tedavisinin ödeme kapsamında olmaması. Bahse konu tedavinin etkinliğini SMA Bilim Kurulumuz değerlendiriyor. Bu bilim kurulu fakültelerimiz ve sahada özellikle hastaları tedavi eden hocalarımızdan oluşan bir bilim kurulu. Bakanlık karar vermiyor. SMA Bilim Kurulumuz, SMA hastası çocuklarımızın tedavisini üstlenen bilim insanlarından oluşuyor. SMA Bilim Kurulu, tedavinin etkinliği ile ilgili yeterli kanıt olmadığı gerekçesiyle şimdilik uygulamaya alınmasının bir gereklilik olmadığını ifade etti. Kaldı ki üretici, belirtisi olmayan hastalara bu tedavilerin uygulanmasını zaten önermiyor. Üreticinin kendisi belirtisi olmayan hastalara önermiyor.”
Bakmadan Geçme
